Hemofília je vrodená porucha zrážania krvi, pri ktorej telo nie je schopné produkovať jeden z trinástich faktorov potrebných na krvné zrážanie. O tom, ako sa zmenili postupy liečby hemofílie a čo je pre pacientov trpiacich touto chorobou dôležité, nám porozprávala MUDr. Denisa Jankovičová, PhD.
MUDr. DENISA JANKOVIČOVÁ, PhD.
Hematológ a transfúziológ
Národné hemofilické centrum
Klinika hematológie a transfúziológie LFUK a SZU
Zmenila sa liečba hemofílie a starostlivosť o pacientov za posledných 15 rokov?
V minulosti boli hemofilici liečení len v prípade krvácania, dnes sa liečba ťažkej hemofílie posunula k preventívnemu podávaniu chýbajúceho zrážacieho faktora. Táto tzv. profylaktická liečba má zabrániť vzniku spontánnych zakrvácaní, predovšetkým do pohybového aparátu, ktoré spôsobujú trvalé poškodenie kĺbov.
Lekár kladie dôraz na bezpečnosť liečby aj na maximálnu efektívnosť s cieľom dosiahnuť kvalitu života hemofilikov porovnateľnú s nehemofilickou populáciou.
Na Slovensku vyrastá generácia mladých mužov – hemofilikov, ktorí majú prístup k liečbe v dostatočnom množstve. Vedú plnohodnotný život, obmedzenia však existujú.
Čo trápi hemofilikov viac a čo menej?
Na Slovensku vyrastá generácia mladých mužov – hemofilikov, ktorí majú prístup k liečbe v dostatočnom množstve. V minulosti to nebolo pravidlo. Vedú plnohodnotný život, obmedzenia však existujú. Rekreačné športy sú vítané, rizikové činnosti ani pri kvalitnej liečbe neodporúčame.
Čo je pre hemofilikov pri liečbe najdôležitejšie? Preferujú účinnosť/bezpečnosť alebo napríklad komfort pri infúziách?
Oboje. Dôležité je nastaviť pacienta na liečebný režim rešpektujúci individuálne potreby. Chýbajúci faktor sa podáva vnútrožilovo a pacienti si liečbu aplikujú sami alebo za asistencie člena rodiny. To sú desiatky až stovky aplikácií ročne, preto musí byť liečba maximálne efektívna.
Máme prípravky s predĺženým biologickým polčasom, v tele pôsobia dlhšie. Tým sa zníži frekvencia podávania. Na Slovensku máme aj najmodernejšiu, tzv. nefaktorovú liečbu pre vybranú skupinu detí s hemofíliou A, u ktorých chorobu komplikoval vznik protilátky proti FVIII. Liek sa podáva raz týždenne podkožne a malí pacienti nemajú spontánne krvácania.
Aká dôležitá je správna hladina faktora v krvi v súvislosti s kvalitou života a aktívnym životným štýlom?
Ťažký hemofilik má hladinu chýbajúceho faktora FVIII alebo FIX menej ako 1 %. Preventívne podávanie chýbajúcej bielkoviny eliminuje spontánne krvácania a pacient môže žiť aktívne.
Pacienti podstupujú farmakokinetické vyšetrenie. Po ňom poznajú bezprostrednú hladinu faktora po jeho podaní a vedia, ako postupne klesá. Tomu prispôsobujú svoje denné aktivity.
Ovplyvnil koronavírus manažment liečby hemofilikov?
Vďaka dobre nastavenému liečebnému režimu sme toto obdobie zvládli celkom dobre. Mnoho problémov sme riešili pomocou telemedicíny. Snažili sme sa, aby pacienti prichádzali do ambulancie len v nevyhnutných prípadoch. Dohliadali sme však, aby liečbu nevynechávali.
Pozastavili sa plánované operácie. To sa dotklo predovšetkým čakateľov na veľké ortopedické výkony – náhrady kolenných a bedrových kĺbov. S postupujúcim uvoľnením opatrení budeme môcť odložené zákroky realizovať.
Ako vnímate spoločnosť Takeda v liečbe hemofílie z dlhodobého hľadiska?
Spolupráca s farmaceutickými firmami na Slovensku je dlhodobo na profesionálnej úrovni. Zaisťujú dostupnosť bezpečných a kvalitných produktov na liečbu hemofílie aj iných porúch zrážania krvi.
Spolupracujú so Slovenským hemofilickým združením, podporujú liečebno-rehabilitačné pobyty hemofilikov. Podieľajú sa na organizácii vzdelávacích podujatí i takých, kde sa stretávajú pacienti a ich rodiny s lekármi a vymieňajú si skúsenosti v manažmente choroby.
C-ANPROM/SK/HEM/0003
