Zdravotníctvo je rýchlo sa rozvíjajúci, dynamický sektor. Vo farmaceutickom priemysle pracujeme na vývoji nových liekov a technológií, ktoré majú potenciál zachraňovať životy a zlepšovať ich kvalitu.
Termín Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) zahŕňa pokrokové liečebné postupy založené na báze génovej a bunkovej terapie. Tie predstavujú novú generáciu inovatívnych terapií, ktorá prináša prevrat v liečbe mnohých ochorení a je kľúčová pre budúcnosť zdravotníckych systémov na celom svete, a teda aj na Slovensku.
NOVÁ NÁDEJ PRE PACIENTOV
ATMPs predstavujú novú nádej pre pacientov, pre ktorých prinášajú dlhodobé benefity po jednorazovom podaní. V tomto roku je v Európe vo vývoji 400 nových ATMP technológií, ktoré sa nachádzajú vo fáze klinických skúšaní.1 Technológie ATMP sa doteraz zameriavali primárne na oblasti s nenaplnenou medicínskou potrebou, teda zriedkavé a závažné ochorenia, napr. rôzne typy rakoviny krvi či spinálnu muskulárnu atrofiu. V súčasnosti sú však vo vývoji aj ATMP terapie v oblastiach, akými sú diabetes či kardiovaskulárne ochorenia. Keďže vývoj ATMP trvá niekoľko rokov, výsledné terapie sú nákladovo náročné.
VÝHĽAD DO BUDÚCNOSTI
Dostupnosť modernej liečby je pre Slovensko dlhodobou výzvou. S príchodom nových zdravotníckych technológií máme však príležitosť nastaviť rozhodovacie procesy spôsobom, ktorý inováciám umožní vstup na trh a zlepší ich dostupnosť pre pacientov. Zvýšená dostupnosť inovatívnej liečby by pomohla zlepšiť systémové podmienky starostlivosti o pacienta, pričom by sa posilnila celková odolnosť a pripravenosť zdravotníckeho systému do budúcnosti.
- AllianceforRegenerativeMedicine.2020:Growth&ResilienceinRegenerativeMedicineAnnualReport,2021.Dostupnéna:http://alliancerm.org/wp-content/uploads/2021/03/ARM_AR2020_FINAL-PDF.pdf.
PERSONALIZOVANÁ LIEČBA
Tak, ako si ľudia nechávajú ušiť šaty na mieru, rovnako im dnes v mnohých prípadoch môže doktor odporučiť aj individuálnu liečbu vhodnú iba pre nich. Pozorovaním lekári zistili, že rôzni pacienti s rovnakou diagnózou často reagujú úplne odlišne na identickú liečbu. Vďaka obrovskému pokroku v genetike už vieme, prečo to tak je a v čom sme odlišní. Lekári tak môžu aplikovať individuálnu liečbu pre konkrétneho pacienta. To zvyšuje pravdepodobnosť jej úspechu.
IMUNOTERAPIA
Naše telo si vďaka imunitnému systému dokáže s mnohými votrelcami poradiť samo. Občas sa však škodca maskuje a telo ho nevie nájsť, inokedy ho nepozná a nevie ako s ním bojovať. Imunoterapia spočíva v tom, že telu, konkrétne bielym krvinkám, opäť pomôže cudzie, choré, bunky nájsť a bojovať s nimi. Najčastejšie sa táto terapia využíva pri onkologických ochoreniach, ale je taktiež základom niektorých vakcín.
BIOLOGICKÁ LIEČBA
Podstata tejto liečby je v tom, že účinné látky majú biologický pôvod. To znamená, že sú produktom živého organizmu, prípadne môžu byť ešte vylepšené v laboratóriu, aby sa zlepšila ich účinnosť. Ide napríklad o rastové hormóny alebo inzulín. Lekári takto často liečia aj onkologické ochorenia, ako napríklad rakovinu hrubého čreva, pľúc a prsníka. Ak je biologická liečba namierená na špecifické molekuly, ktoré napr. zabraňujú rastu rakovinového nádoru, tak ide o cielenú terapiu.
CIELENÁ TERAPIA
Cielená terapia sa používa na boj proti určitým typom rakoviny. Použiteľná je len vtedy, ak dokáže lekár v tele pacienta nájsť určitý konkrétny cieľ. Tým sú najčastejšie rôzne molekuly, ako napríklad bielkoviny (enzýmy, receptory) na povrchu alebo vo vnútri buniek. Na rozdiel od bežnej chemoterapie, ktorá pôsobí na všetky rýchlo sa deliace bunky, vrátane zdravých, je táto liečba pri ničení buniek viac špecifická.
GÉNOVÁ TERAPIA
Génová terapia je založená na princípe opravy nesprávne fungujúcej časti DNA. Ak je v reťazci DNA chyba, bunka produkuje zlý proteín a to môže spôsobovať mnoho rôznych ochorení. Prostredníctvom nosiča, ako napríklad geneticky upravený vírus či baktéria, je do tela vložená náhradná časť DNA reťazca, ktorá tento problém rieši. Génová terapia ponúka do budúcnosti obrovské možnosti liečby mnohých chorôb ako napríklad hemofília, svalová dystrofia či vrodené/ dedičné ochorenia.
BUNKOVÁ TERAPIA
Bunková terapia spočíva v prenose celých živých buniek do tela pacienta. Vo väčšine prípadov ide o kmeňové bunky, ktoré môžu pochádzať buď od samotného pacienta alebo od darcu. Kmeňové bunky ešte nie sú diferencované, a tak sa v tele môžu transformovať na takú bunku, akú telo potrebuje. Najčastejšie sa využíva táto liečba pri ochoreniach kĺbov, neurológii či kardiológii.
